В России начали применять инновационный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

В России впервые начали применять инновационный препарат для лечения тяжелого и редкого заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Это патология, при которой у мальчиков нарушается рост и работа мышц.

"Элевидис" - так называется уникальное лекарство - вводят однократно. В организм пациента попадает здоровый ген, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Таким образом, удается остановить развитие заболевания.

"При мышечной дистрофии Дюшенна дети перестают самостоятельно передвигаться с 8 до 12 лет. Мы переводим их этим лечением в мышечную дистрофию Беккера, и пациенты будут амбулаторными, то есть смогут сами ходить до 20-30 или даже до 40 лет. У нас очень хорошие надежды на применение этого препарата", - отметил Дмитрий Влодавец, руководитель детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Вельтищева. 

"Элевидис" - дорогостоящий препарат, разработанный недавно и еще не зарегистрированный в нашей стране. Но он стал доступен для российских пациентов благодаря Фонду помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями "Круг добра", созданному указом Владимира Путина.